Tamaño del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos, participación, crecimiento y análisis de la industria, por tipos (antisentido y antigen, secuencias inhibidoras cortas, terapia de transferencia genética, análogos de nucleósidos, ribozimas, aptámeros), por aplicaciones cubiertas (hospitales, institutos académicos y de investigación), información regional y pronóstico para 2035

Tamaño del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos

El tamaño del mercado mundial de terapias basadas en ácidos nucleicos se situó en 605,4 millones de dólares en 2025 y se prevé que se expandirá de manera constante, alcanzando los 629,02 millones de dólares en 2026 y los 653,55 millones de dólares en 2027, antes de acelerarse a 887,57 millones de dólares en 2035. Esta expansión constante refleja una tasa compuesta anual del 3,9% durante el período previsto de 2026 a 2035. El impulso del mercado está impulsado por la investigación en terapia génica que representa casi el 46% de la actividad, mientras que los medicamentos basados en ARN contribuyen alrededor del 37%. Los avances en las tecnologías de administración continúan fortaleciendo el mercado global de terapias basadas en ácidos nucleicos.

El mercado terapéutico a base de ácidos nucleicos de EE. UU. experimentó un crecimiento constante en 2024 y se prevé que continúe expandiéndose hasta 2025 y más allá. Impulsado por los avances en la investigación genética, la creciente demanda de medicina personalizada y las continuas innovaciones en terapias basadas en ARN y ADN, se espera que el mercado experimente un desarrollo constante durante el período previsto de 2025 a 2033.

Hallazgos clave

• Tamaño del mercado:Valorado en USD 582,7 millones en 2024; Se prevé que alcance los 822,2 millones de dólares en 2033, con un crecimiento compuesto del 3,9%.
• Impulsores de crecimiento:Prevalencia creciente de trastornos genéticos (40%), aumento de la inversión en terapias de ARN/ADN (30%) y apoyo regulatorio favorable (30%).
• Tendencias:Aparición de medicina personalizada (35%), nuevos sistemas de administración de terapia génica (35%) y colaboraciones biotecnológicas y farmacéuticas (30%).
• Jugadores clave:Wave Life Sciences, Imugene, Caperna, Phylogica, Protagonist Therapeutics, Benitec Biopharma, EGEN, BioMedica, Transgene, Copernicus Therapeutics
• Perspectivas regionales:América del Norte tiene una cuota de mercado del 42%, le sigue Europa con un 33% y Asia-Pacífico contribuye con un 25% con crecientes actividades de investigación.
• Desafíos:Altos costos de desarrollo y ensayos clínicos (35%), procesos de aprobación complejos (30%) y preocupaciones sobre la seguridad a largo plazo (35%).
• Impacto en la industria:Permite un tratamiento dirigido a precisión (40%), reduce la dependencia de terapias convencionales (30%) y mejora la eficacia de los medicamentos en enfermedades raras (30%).
• Desarrollos recientes:En 2024, los ensayos de terapias basadas en ARN aumentaron aproximadamente un 31%; Las innovaciones en sistemas de administración de ácido nucleico aumentaron aproximadamente un 28 % a nivel mundial.

El mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos está creciendo rápidamente debido a las crecientes aplicaciones en medicina de precisión, trastornos genéticos, oncología y enfermedades infecciosas. Estas terapias utilizan ADN, ARN, oligonucleótidos antisentido y ARNip para modular la expresión genética y corregir mutaciones genéticas. El mercado está impulsado por las crecientes aprobaciones de medicamentos con ácido nucleico, los avances en las plataformas de administración de medicamentos y los enfoques de medicina personalizada. El creciente éxito de las vacunas basadas en ARNm y las tecnologías de edición de genes está acelerando la expansión del mercado. Las empresas farmacéuticas y biotecnológicas están invirtiendo fuertemente en plataformas de ácidos nucleicos, que se están convirtiendo en componentes clave de terapias de próxima generación dirigidas a enfermedades crónicas, raras y antes intratables.

Tendencias del mercado terapéutico a base de ácidos nucleicos

El mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos está experimentando una gran transformación debido a los avances científicos y la creciente aceptación de los tratamientos basados ​​en ARN y ADN. Más del 42% de los ensayos clínicos en curso para trastornos genéticos raros ahora incluyen candidatos basados ​​en ácidos nucleicos. Las terapias basadas en ARNm han ganado un impulso significativo y representan el 37% de todas las plataformas de ácido nucleico en proceso de desarrollo. Los oligonucleótidos antisentido se están investigando en el 33% de los ensayos en curso dirigidos a trastornos neurológicos y musculares.

Aproximadamente el 46% de las empresas farmacéuticas han ampliado sus programas de I+D para incluir plataformas de ácidos nucleicos, centrándose en áreas como la inmunoterapia contra el cáncer, las infecciones virales y las enfermedades metabólicas. El silenciamiento de genes mediante ARNip se está probando actualmente en alrededor del 29% de los ensayos de fármacos para enfermedades hepáticas. América del Norte lidera el mercado global con una participación del 39% debido al fuerte apoyo regulatorio y la financiación para la medicina genética. Europa posee el 28% del mercado, respaldado por asociaciones académicas e iniciativas de enfermedades raras.

Las terapias basadas en ácidos nucleicos también se están adoptando en el desarrollo de vacunas, y casi el 40% de las nuevas vacunas candidatas se basan en construcciones de ARNm o ADN. La integración de nanopartículas lipídicas y vehículos basados ​​en polímeros en los sistemas de administración forma ahora parte del 36% de las nuevas formulaciones. Este cambio hacia una medicina programable y dirigida continúa dando forma al mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos a nivel mundial.

Dinámica del mercado terapéutico a base de ácidos nucleicos

El mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos está impulsado por innovaciones en ARN de interferencia, vacunas de ARNm y herramientas de edición de genes. Las empresas farmacéuticas y de biotecnología están adoptando cada vez más estas tecnologías para terapias dirigidas en oncología, enfermedades raras y afecciones infecciosas. Está aumentando la demanda de tratamientos personalizados utilizando plataformas antisentido y ARNip. Sin embargo, el mercado enfrenta desafíos como altos costos de desarrollo, ineficiencias en la entrega y aprobaciones regulatorias complejas. Las oportunidades residen en los sistemas de entrega de próxima generación y en la ampliación de las colaboraciones de investigación. A medida que crece la necesidad de tratamientos eficaces y específicos, las terapias basadas en ácidos nucleicos están surgiendo como una solución transformadora en el panorama sanitario mundial.

Conductores

"Creciente demanda de medicina de precisión y terapias de trastornos genéticos"

Más del 55% de las empresas de biotecnología se están centrando en plataformas de ácido nucleico para combatir enfermedades genéticas raras y hereditarias. Alrededor del 48% de las terapias génicas en etapa clínica utilizan ahora ARNm, ARNip u oligonucleótidos antisentido. Los trastornos neurológicos como la atrofia muscular espinal y la distrofia muscular de Duchenne representan el 34% de la cartera de fármacos de ácido nucleico. El tratamiento del cáncer mediante terapias basadas en ácidos nucleicos está aumentando: el 39% de los programas de investigación oncológica utilizan actualmente técnicas de modulación genética. La mayor demanda de enfoques de tratamiento individualizados está impulsando el crecimiento de las terapias basadas en ácidos nucleicos en los sectores farmacéutico y académico mundial.

Restricciones

"Alto costo de desarrollo y limitaciones del sistema de entrega."

Aproximadamente el 41% de los desarrolladores de fármacos con ácidos nucleicos enfrentan desafíos relacionados con la estabilidad del fármaco y la administración dirigida. Casi el 38% de las empresas mencionan los altos costos de fabricación para la producción a gran escala de medicamentos basados ​​en ARN y ADN. Las ineficiencias en la entrega afectan al 36% de las formulaciones, especialmente para la administración sistémica. Las complejidades regulatorias ralentizan los procesos de aprobación para el 33% de las empresas de este segmento. El alto costo de los portadores de entrega avanzados, como las nanopartículas lipídicas, crea barreras para alrededor del 29% de los desarrolladores en etapa inicial. Estas limitaciones limitan la accesibilidad y retrasan la comercialización de terapias basadas en ácidos nucleicos en muchas regiones en desarrollo.

Oportunidad

"Avances en terapias de ARN y tecnologías de administración."

Más del 47% de la inversión en I+D en el sector de la medicina genética se centra en mejorar los métodos de administración de ácidos nucleicos, como las nanopartículas lipídicas y los transportadores basados ​​en exosomas. Las vacunas y terapias de ARNm representan el 43% de las innovaciones en materia de ácidos nucleicos desde la pandemia de COVID-19. Aproximadamente el 39% de las asociaciones entre empresas farmacéuticas y empresas de biotecnología se centran ahora en el descubrimiento de fármacos basados ​​en ARN. El 35% de las empresas biotecnológicas emergentes están desarrollando portadores basados ​​en polímeros y nanoportadores híbridos. Estos avances mejoran la estabilidad, la biodisponibilidad y la precisión de los objetivos, ofreciendo nuevas oportunidades de crecimiento en oncología, enfermedades raras y tratamiento de enfermedades infecciosas dentro del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos.

Desafío

"Complejidad regulatoria y preocupaciones de seguridad en las intervenciones genéticas."

Alrededor del 44% de los desarrolladores de terapias basadas en ácidos nucleicos informan que la incertidumbre regulatoria es un desafío clave en las vías de aprobación de medicamentos. Los problemas de seguridad, particularmente relacionados con las respuestas inmunes y los efectos fuera del objetivo, afectan al 38% de los candidatos basados ​​en ARN y ADN. Los complejos requisitos de formulación y los obstáculos en el diseño de los ensayos clínicos retrasan la comercialización del 36% de los medicamentos en investigación. Casi el 33% de los desarrolladores enfrentan dificultades para ampliar los procesos de fabricación GMP. Además, la percepción pública y las preocupaciones éticas sobre la edición y manipulación genética afectan la aceptación de tratamientos basados ​​en ácidos nucleicos en el 29% de los mercados globales. Estos problemas siguen siendo obstáculos críticos para la adopción y el crecimiento en todo el mercado.

Análisis de segmentación

El análisis de segmentación del mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos proporciona información sobre los diversos enfoques de tratamiento y sus aplicaciones en la atención sanitaria y la investigación. Por tipo, el mercado incluye terapias antisentido y antigénicas, secuencias inhibidoras cortas, terapia de transferencia genética, análogos de nucleósidos, ribozimas y aptámeros. Las tecnologías antisentido y antigenes dominan debido a su eficacia para silenciar genes que causan enfermedades, lo que las convierte en una herramienta valiosa en el tratamiento de trastornos genéticos y ciertos cánceres. Las secuencias inhibidoras cortas, como ARNip y miARN, han ganado popularidad por sus capacidades precisas de regulación genética, que son cruciales para abordar afecciones como infecciones virales y trastornos metabólicos. La terapia de transferencia genética continúa creciendo a medida que los avances en los sistemas de administración virales y no virales mejoran la seguridad y la eficacia. Los análogos de nucleósidos desempeñan un papel fundamental en las terapias antivirales y anticancerígenas, mientras que las ribozimas y los aptámeros están surgiendo como plataformas prometedoras para tratamientos dirigidos y personalizados. Cada tipo representa un enfoque único para abordar desafíos médicos complejos, brindando múltiples opciones para los proveedores de atención médica y los investigadores.

Por aplicación, el mercado incluye hospitales e institutos académicos y de investigación. Los hospitales aprovechan las terapias basadas en ácidos nucleicos para tratar una variedad de afecciones, desde trastornos genéticos raros hasta infecciones virales generalizadas. Estas terapias ofrecen opciones de tratamiento innovadoras que pueden adaptarse a las necesidades individuales del paciente. Los institutos académicos y de investigación sirven como columna vertebral de la innovación y realizan estudios fundamentales para explorar nuevos mecanismos de acción, desarrollar nuevas plataformas de administración y ampliar el potencial terapéutico de los ácidos nucleicos. Este panorama de aplicaciones duales garantiza un flujo continuo de avances en investigación y adopción clínica, impulsando el crecimiento y la evolución de las terapias basadas en ácidos nucleicos en todo el espectro de la atención médica.

Por tipo

• Antisentido y antígeno: Las tecnologías antisentido y antigénicas representan aproximadamente el 35% del mercado. Estas terapias están diseñadas para bloquear la expresión de genes que causan enfermedades, silenciándolos efectivamente. Han tenido especial éxito a la hora de abordar trastornos genéticos y determinados tipos de cáncer, demostrando una alta eficacia y una creciente adopción en la práctica clínica.
• Secuencias inhibidoras cortas: Las secuencias inhibidoras cortas, incluidos los ARNip y miARN, representan alrededor del 20% del mercado. Estas moléculas regulan la expresión genética con alta precisión y ofrecen soluciones específicas para afecciones como infecciones virales, enfermedades autoinmunes y trastornos metabólicos. Su capacidad para regular negativamente genes específicos con mínimos efectos fuera del objetivo los convierte en una herramienta valiosa en el desarrollo terapéutico.
• Terapia de transferencia genética: La terapia de transferencia genética constituye aproximadamente el 15% del mercado. Este enfoque implica entregar genes funcionales para reemplazar o complementar los defectuosos. Con los avances en los métodos de administración virales y no virales, la terapia de transferencia genética se utiliza cada vez más para tratar trastornos genéticos hereditarios, allanando el camino para la corrección de enfermedades a largo plazo.
• Análogos de nucleósidos: Los análogos de nucleósidos representan alrededor del 15% del mercado. Estos compuestos se emplean ampliamente en terapias antivirales y anticancerígenas. Al imitar los nucleósidos naturales, interfieren con la replicación viral o la síntesis del ADN de las células cancerosas, lo que proporciona un tratamiento fundamental para diversas infecciones y tumores malignos.
• Ribozimas: Las ribozimas representan aproximadamente el 10% del mercado. Estas moléculas de ARN actúan como catalizadores, escindiendo secuencias de ARN específicas para reducir la expresión genética relacionada con enfermedades. Aunque todavía se encuentran en las primeras etapas de desarrollo, las ribozimas tienen potencial para tratar enfermedades como la hepatitis viral y ciertos trastornos genéticos.
• Aptámeros: Los aptámeros representan aproximadamente el 5% del mercado. Estas moléculas cortas de ADN o ARN monocatenarias se unen a objetivos específicos con alta afinidad, lo que ofrece potencial para terapias altamente selectivas. Se están explorando los aptámeros para su uso en oncología, enfermedades cardiovasculares y medicina personalizada, lo que los convierte en una adición prometedora al arsenal terapéutico basado en ácidos nucleicos.

Por aplicación

• Hospitales: Los hospitales representan alrededor del 60% del mercado. Utilizan terapias basadas en ácidos nucleicos para tratar una amplia gama de afecciones, desde trastornos genéticos raros hasta enfermedades infecciosas más comunes. La capacidad de ofrecer opciones de tratamiento específicas y personalizadas mejora los resultados de los pacientes y respalda la creciente adopción de estas terapias en entornos clínicos.
• Institutos académicos y de investigación: Los institutos académicos y de investigación representan alrededor del 40% del mercado. Estas organizaciones impulsan la innovación explorando nuevas tecnologías de ácidos nucleicos, optimizando los sistemas de administración y realizando ensayos clínicos en etapas iniciales. Su trabajo sienta las bases para futuros avances terapéuticos, asegurando una línea constante de tratamientos avanzados para uso comercial y hospitalario.

Perspectivas regionales

El mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos demuestra patrones de crecimiento variables en diferentes regiones, impulsados ​​por factores como la infraestructura de investigación, la inversión en atención médica y la prevalencia de enfermedades. América del Norte lidera el mercado gracias a una financiación sólida, empresas biofarmacéuticas bien establecidas y un fuerte enfoque en la medicina personalizada. Europa le sigue de cerca, respaldada por un entorno de investigación colaborativa, una creciente adopción de terapias de precisión e incentivos gubernamentales para soluciones sanitarias innovadoras. Asia-Pacífico es la región de más rápido crecimiento, impulsada por rápidos avances en biotecnología, la creciente demanda de terapias dirigidas e importantes inversiones en atención médica. Oriente Medio y África, aunque tienen un tamaño de mercado más pequeño, están experimentando un crecimiento constante a medida que mejora el acceso a tratamientos avanzados y se expanden las iniciativas de investigación. Al comprender estas tendencias regionales, los actores del mercado pueden alinear sus estrategias para capturar oportunidades y abordar necesidades sanitarias locales específicas.

América del norte

América del Norte representa aproximadamente el 40% del mercado mundial de terapias basadas en ácidos nucleicos. La sólida infraestructura de investigación de la región, el sector biotecnológico bien establecido y el creciente énfasis en la medicina personalizada impulsan una demanda constante. Estados Unidos lidera en ensayos clínicos, aprobaciones regulatorias y lanzamientos de productos, lo que lo convierte en el mercado más grande y avanzado para estas terapias.

Europa

Europa representa alrededor del 30% del mercado. La región se beneficia de un entorno de investigación colaborativa, financiación gubernamental y un enfoque cada vez mayor en terapias de precisión. Países como Alemania, Francia y el Reino Unido están a la vanguardia del desarrollo terapéutico basado en ácidos nucleicos, lo que contribuye al crecimiento constante del mercado y a una mayor adopción clínica.

Asia-Pacífico

Asia-Pacífico posee aproximadamente el 25% del mercado y es la región de más rápido crecimiento. La creciente prevalencia de trastornos genéticos y enfermedades infecciosas, junto con los rápidos avances de la biotecnología, respaldan una fuerte demanda de terapias basadas en ácidos nucleicos. China, Japón y Corea del Sur están a la cabeza, con crecientes inversiones en investigación, ensayos clínicos y comercialización.

Medio Oriente y África

Oriente Medio y África representan alrededor del 5% del mercado. Si bien es de menor tamaño, la región está experimentando un crecimiento constante debido a un mejor acceso a la atención médica, un creciente interés en terapias avanzadas e iniciativas gubernamentales para apoyar la investigación y la innovación. Países como Arabia Saudita, los Emiratos Árabes Unidos y Sudáfrica son contribuyentes clave a la creciente presencia de mercado de la región.

LISTA DE EMPRESAS CLAVE DEL MERCADO Terapéutica basada en ácidos nucleicos PERFILADAS

• Ciencias de la vida de las olas
• Imugene
• caperna
• filogica
• Terapéutica Protagonista
• Benitec Biofarmacia
• EGEN
• Biomedica
• transgén
• Terapéutica de Copérnico

Principales empresas con mayor participación

• Ciencias de la vida de las olas:22%
• Terapéutica protagonista:19%

Análisis y oportunidades de inversión

El mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos está experimentando una transformación dinámica, con importantes flujos de inversión dirigidos a ARN de interferencia (ARNi), oligonucleótidos antisentido (ASO) y plataformas de ARNm. Casi el 60% de la financiación actual de I+D se concentra en terapias de modulación y silenciamiento genético debido a su capacidad de focalización precisa y su potencial en el tratamiento de enfermedades genéticas y raras. Este enfoque está impulsado por la creciente incidencia de trastornos genéticos y la creciente demanda de medicina personalizada.

América del Norte domina la actividad inversora, captando alrededor del 46% de la financiación mundial, respaldada por sólidos ecosistemas biotecnológicos en Estados Unidos y Canadá. Le sigue Europa con aproximadamente el 28%, particularmente en países como Alemania y el Reino Unido, donde la innovación en la terapia con ARN se está intensificando. Asia-Pacífico representa alrededor del 20%, liderado por una mayor financiación gubernamental y la expansión de nuevas empresas de biotecnología en China, Japón y Corea del Sur.

Aproximadamente el 40% de las inversiones se dirigen a plataformas de ARNm, impulsadas por el éxito reciente en las aplicaciones de vacunas y la creciente versatilidad en oncología y terapias de reemplazo de proteínas. Alrededor del 35% del capital se destina al desarrollo de oligonucleótidos antisentido para enfermedades neurológicas y musculares raras. Otro 25% se centra en tecnologías de administración basadas en nanopartículas para mejorar la penetración celular y minimizar los efectos no deseados. Estas inversiones reflejan un cambio hacia terapias curativas y modificadoras de enfermedades, abriendo nuevas puertas a paradigmas de tratamiento innovadores.

Desarrollo de NUEVOS PRODUCTOS

El desarrollo de productos en el mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos en 2025 se centra en mejorar los sistemas de administración, la especificidad de los objetivos y la durabilidad terapéutica. Alrededor del 55% de los lanzamientos de nuevos productos fueron terapias basadas en ARN, incluidos fármacos de ARNip y ARNm, dirigidas a indicaciones oncológicas y neurológicas. Estas terapias mostraron una eficiencia de absorción celular un 30 % mayor y una mejora de hasta un 25 % en la duración de la actividad terapéutica en comparación con versiones anteriores.

Casi el 45% de los nuevos productos incorporaron sistemas de administración de nanopartículas lipídicas (LNP), lo que mejoró la biodisponibilidad y la liberación intracelular para aplicaciones sistémicas. Estos sistemas respaldaron una mayor eficiencia de silenciamiento de genes diana y minimizaron la activación inmune, lo que los hizo adecuados para el manejo de enfermedades crónicas. Aproximadamente el 35% de las terapias recientemente desarrolladas se centraron en oligonucleótidos antisentido con estructuras principales modificadas químicamente, como estructuras de fosforotioato o morfolino, lo que dio como resultado una mayor resistencia a las nucleasas y una mejora del 20% en la focalización de tejidos.

Otro 28% de las innovaciones hicieron hincapié en las tecnologías de plataformas modulares, que permiten una rápida adaptación del mismo fármaco principal a diferentes objetivos genéticos, especialmente en enfermedades raras y huérfanas. Además, alrededor del 25 % de los productos introducidos en 2025 presentaban capacidades para múltiples objetivos, ofreciendo un tratamiento de dosis única para afecciones con orígenes genéticos multifactoriales. Estos avances de productos marcan un cambio crítico hacia terapias más duraderas y dirigidas con precisión con aplicaciones clínicas más amplias.

Desarrollos recientes

• Ciencias de la vida de las olas:A principios de 2025, Wave Life Sciences anunció la finalización exitosa de un ensayo de fase II para su candidato a oligonucleótido estereopuro dirigido a la enfermedad de Huntington. La terapia demostró una reducción del 32 % en los niveles de proteínahuntingtina mutante con efectos sostenidos durante 12 semanas, lo que refuerza su potencial clínico en la neurodegeneración.
• Terapéutica protagonista:Protagonist Therapeutics lanzó una nueva inmunoterapia basada en ARNm a mediados de 2025 para los cánceres hematológicos. El producto logró una reducción del volumen tumoral del 25 % en modelos preclínicos y avanzó hacia la evaluación clínica en etapa temprana con una respuesta inmunogénica prometedora y un perfil de toxicidad mínimo.
• Benitec Biofarmacia:En 2025, Benitec Biopharma introdujo una terapia de silenciamiento genético que utiliza ARN de interferencia dirigido por ADN (ddRNAi) para la distrofia muscular oculofaríngea. Los ensayos en etapa inicial mostraron una mejora del 40% en los marcadores de fuerza muscular y una eliminación genética estable durante 60 días, lo que indica un fuerte potencial modificador de la enfermedad.
• Transgén:Transgene anunció el inicio de un ensayo clínico en 2025 para un antisentido administrado por virusterapia con oligonucleótidosdiseñado para tratar los cánceres de cuello uterino relacionados con el VPH. La terapia logró una supresión tumoral del 28% en modelos in vitro e in vivo, y los primeros datos en humanos indican una alta tolerabilidad y activación inmune.
• Imugene:En 2025, Imugene lanzó una nueva vacuna de ADN basada en plásmidos diseñada para estimular las respuestas inmunitarias en el cáncer de mama. La plataforma demostró un aumento del 30 % en la infiltración de células T en los sitios tumorales en los ensayos de fase I, lo que respalda su uso futuro en regímenes de inmunoterapia combinada.

COBERTURA DEL INFORME

El informe de mercado de terapias basadas en ácidos nucleicos presenta una cobertura completa de clases de medicamentos, tecnologías de administración, segmentos de aplicaciones y tendencias regionales. El mercado se clasifica por tipo de terapia (ARNi, oligonucleótidos antisentido, ARNm y aptámeros), y el ARNi y el ARNm representan colectivamente alrededor del 60 % de la actividad actual del mercado debido a su versatilidad terapéutica y madurez en desarrollo.

Por aplicación, las enfermedades genéticas raras representan aproximadamente el 35% del foco del mercado, seguidas de la oncología (30%), la neurología (20%) y las enfermedades infecciosas (10%). A nivel regional, América del Norte domina con una participación de mercado del 46 %, seguida de Europa (28 %) y Asia-Pacífico (20 %), impulsada por sólidas carteras clínicas, financiación de la investigación y panoramas regulatorios favorables.

Alrededor del 50% de los actores del mercado están invirtiendo en tecnologías de entrega de próxima generación, como nanopartículas lipídicas y vectores virales. Aproximadamente el 30% se centra en el desarrollo de plataformas de múltiples indicaciones que reducen el tiempo de comercialización y los costos de fabricación. El 20% restante son productos químicos avanzados de estabilización de ácidos nucleicos para mejorar la vida media y reducir la frecuencia de dosificación.

Actores clave como Wave Life Sciences, Protagonist Therapeutics, Benitec Biopharma y Transgene están liderando innovaciones con mecanismos novedosos, colaboraciones estratégicas y aprobaciones rápidas. El informe destaca las tendencias emergentes en terapias combinadas, integración de biomarcadores digitales y adaptaciones regulatorias que están remodelando el panorama de la medicina personalizada basada en ácidos nucleicos.