Taille, part, croissance et analyse de l’industrie du marché des thérapies à base d’acide nucléique, par types (anti-sens et anti-gènes, courtes séquences inhibitrices, thérapie par transfert génique, analogues nucléosidiques, ribozymes, aptamères), par applications couvertes (hôpitaux, instituts universitaires et de recherche), perspectives régionales et prévisions jusqu’en 2035

Taille du marché des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique

La taille du marché mondial des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique s’élevait à 605,4 millions de dollars en 2025 et devrait croître régulièrement, pour atteindre 629,02 millions de dollars en 2026 et 653,55 millions de dollars en 2027, avant de s’accélérer pour atteindre 887,57 millions de dollars d’ici 2035. Cette expansion régulière reflète un TCAC de 3,9 % au cours de la période de prévision de 2026 à 2035. La dynamique du marché est tirée par la recherche en thérapie génique qui représente près de 46 % de l'activité, tandis que les médicaments à base d'ARN y contribuent pour environ 37 %. Les progrès dans les technologies d’administration continuent de renforcer le marché mondial des thérapies à base d’acide nucléique.

Le marché américain des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique a connu une croissance constante en 2024 et devrait continuer à se développer jusqu’en 2025 et au-delà. Poussé par les progrès de la recherche génétique, la demande croissante de médecine personnalisée et les innovations continues dans les thérapies à base d’ARN et d’ADN, le marché devrait connaître un développement constant tout au long de la période de prévision de 2025 à 2033.

Principales conclusions

• Taille du marché :Évalué à 582,7 millions de dollars en 2024 ; devrait atteindre 822,2 millions de dollars d'ici 2033, avec une croissance de 3,9 %.
• Moteurs de croissance :Prévalence croissante des troubles génétiques (40 %), augmentation des investissements dans les thérapies à base d’ARN/ADN (30 %) et soutien réglementaire favorable (30 %).
• Tendances :Émergence de la médecine personnalisée (35 %), de nouveaux systèmes de délivrance pour la thérapie génique (35 %) et des collaborations biotechnologiques-pharmaceutiques (30 %).
• Acteurs clés :Wave Life Sciences, Imugene, Caperna, Phylogica, Protagonist Therapeutics, Benitec Biopharma, EGEN, BioMedica, Transgene, Copernicus Therapeutics
• Aperçus régionaux :L'Amérique du Nord détient 42 % de part de marché, l'Europe suit avec 33 % et l'Asie-Pacifique contribue à hauteur de 25 % avec des activités de recherche croissantes.
• Défis :Coûts élevés de développement et d'essais cliniques (35 %), processus d'approbation complexes (30 %) et préoccupations concernant la sécurité à long terme (35 %).
• Impact sur l'industrie :Permet un traitement ciblé avec précision (40 %), réduit la dépendance aux thérapies conventionnelles (30 %) et améliore l'efficacité des médicaments dans les maladies rares (30 %).
• Développements récents :En 2024, les essais thérapeutiques basés sur l’ARN ont augmenté d’environ 31 % ; les innovations en matière de systèmes d’administration d’acide nucléique ont augmenté d’environ 28 % à l’échelle mondiale.

Le marché des thérapies à base d’acide nucléique connaît une croissance rapide en raison des applications croissantes dans les domaines de la médecine de précision, des troubles génétiques, de l’oncologie et des maladies infectieuses. Ces thérapies utilisent l'ADN, l'ARN, les oligonucléotides antisens et l'ARNsi pour moduler l'expression des gènes et corriger les mutations génétiques. Le marché est stimulé par l’augmentation des approbations de médicaments à base d’acide nucléique, les progrès des plateformes d’administration de médicaments et les approches de médecine personnalisée. Le succès croissant des vaccins à base d’ARNm et des technologies d’édition génétique accélère l’expansion du marché. Les sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques investissent massivement dans les plateformes d’acides nucléiques, qui deviennent des éléments clés des thérapies de nouvelle génération ciblant les maladies chroniques, rares et auparavant incurables.

Tendances du marché des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique

Le marché des thérapies à base d’acide nucléique connaît une transformation majeure en raison des progrès scientifiques et de l’acceptation croissante des traitements à base d’ARN et d’ADN. Plus de 42 % des essais cliniques en cours sur les maladies génétiques rares incluent désormais des candidats à base d'acide nucléique. Les thérapies basées sur l'ARNm ont gagné en popularité, représentant 37 % de toutes les plates-formes d'acide nucléique en cours de développement. Les oligonucléotides antisens font l'objet de recherches dans 33 % des essais en cours ciblant les troubles neurologiques et musculaires.

Environ 46 % des sociétés pharmaceutiques ont élargi leurs programmes de R&D pour inclure des plateformes d'acides nucléiques, en se concentrant sur des domaines tels que l'immunothérapie du cancer, les infections virales et les maladies métaboliques. Le silençage génique via le siRNA est désormais testé dans environ 29 % des essais de médicaments contre les maladies du foie. L'Amérique du Nord est en tête du marché mondial avec une part de 39 % en raison d'un solide soutien réglementaire et d'un financement important pour la médecine génétique. L'Europe détient 28 % du marché, soutenu par des partenariats académiques et des initiatives sur les maladies rares.

Les thérapies à base d'acide nucléique sont également adoptées dans le développement de vaccins, avec près de 40 % des nouveaux vaccins candidats basés sur des constructions d'ARNm ou d'ADN. L'intégration de nanoparticules lipidiques et de supports à base de polymères dans les systèmes d'administration fait désormais partie de 36 % des nouvelles formulations. Cette évolution vers une médecine ciblée et programmable continue de façonner le marché mondial des thérapies à base d’acide nucléique.

Dynamique du marché des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique

Le marché des thérapies à base d’acide nucléique est tiré par les innovations en matière d’interférence ARN, de vaccins à ARNm et d’outils d’édition génétique. Les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques adoptent de plus en plus ces technologies pour des thérapies ciblées en oncologie, dans les maladies rares et les maladies infectieuses. La demande de traitements personnalisés utilisant des plateformes antisens et siARN augmente. Cependant, le marché est confronté à des défis tels que des coûts de développement élevés, des inefficacités de livraison et des approbations réglementaires complexes. Les opportunités résident dans les systèmes de livraison de nouvelle génération et dans l’expansion des collaborations en matière de recherche. À mesure que le besoin de traitements efficaces et spécifiques augmente, les thérapies à base d’acide nucléique apparaissent comme une solution transformatrice dans le paysage mondial des soins de santé.

Pilotes

"Demande croissante de médecine de précision et de thérapies contre les maladies génétiques"

Plus de 55 % des entreprises de biotechnologie se concentrent sur les plateformes d’acides nucléiques pour cibler les maladies génétiques héréditaires et rares. Environ 48 % des thérapies géniques au stade clinique utilisent désormais des oligonucléotides d’ARNm, d’ARNsi ou antisens. Les troubles neurologiques tels que l’amyotrophie spinale et la dystrophie musculaire de Duchenne représentent 34 % du portefeuille de médicaments à base d’acide nucléique. Le traitement du cancer utilisant des thérapies à base d'acide nucléique est en croissance, avec 39 % des programmes de recherche en oncologie utilisant désormais des techniques de modulation génique. La demande croissante d’approches thérapeutiques individualisées alimente la croissance des thérapies à base d’acide nucléique dans les secteurs pharmaceutiques et universitaires mondiaux.

Contraintes

"Coût élevé de développement et limites du système de livraison"

Environ 41 % des développeurs de médicaments à base d'acide nucléique sont confrontés à des défis liés à la stabilité des médicaments et à leur administration ciblée. Près de 38 % des entreprises citent des coûts de fabrication élevés pour la production à grande échelle de médicaments à base d’ARN et d’ADN. Les inefficacités de délivrance affectent 36 % des formulations, notamment pour l’administration systémique. Les complexités réglementaires ralentissent les processus d'approbation pour 33 % des entreprises de ce segment. Le coût élevé des vecteurs avancés, tels que les nanoparticules lipidiques, crée des obstacles pour environ 29 % des développeurs en phase de démarrage. Ces contraintes limitent l’accessibilité et retardent la commercialisation des thérapies à base d’acide nucléique dans de nombreuses régions en développement.

Opportunité

"Progrès dans les thérapies à base d’ARN et les technologies d’administration"

Plus de 47 % des investissements en R&D dans le secteur de la médecine génétique sont axés sur l’amélioration des méthodes d’administration d’acide nucléique, telles que les nanoparticules lipidiques et les supports à base d’exosomes. Les vaccins et thérapies à ARNm représentent 43 % des innovations en matière d’acide nucléique depuis la pandémie de COVID-19. Environ 39 % des partenariats entre sociétés pharmaceutiques et sociétés de biotechnologie se concentrent désormais sur la découverte de médicaments basés sur l’ARN. Les supports à base de polymères et les nanosupports hybrides sont développés par 35 % des sociétés de biotechnologie émergentes. Ces avancées améliorent la stabilité, la biodisponibilité et la précision des cibles, offrant ainsi de nouvelles opportunités de croissance dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et du traitement des maladies infectieuses sur le marché des thérapies à base d'acide nucléique.

Défi

"Complexité réglementaire et problèmes de sécurité dans les interventions génétiques"

Environ 44 % des développeurs de thérapies à base d’acide nucléique signalent l’incertitude réglementaire comme un défi majeur dans les processus d’approbation des médicaments. Les problèmes de sécurité, particulièrement liés aux réponses immunitaires et aux effets hors cible, touchent 38 % des candidats à base d’ARN et d’ADN. Les exigences complexes en matière de formulation et les obstacles à la conception des essais cliniques retardent la commercialisation de 36 % des médicaments expérimentaux. Près de 33 % des développeurs rencontrent des difficultés pour étendre les processus de fabrication BPF. De plus, la perception du public et les préoccupations éthiques concernant l’édition génétique et la manipulation génétique affectent l’acceptation des traitements à base d’acide nucléique sur 29 % des marchés mondiaux. Ces problèmes restent des obstacles majeurs à l’adoption et à la croissance du marché.

Analyse de segmentation

L’analyse de segmentation du marché des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique donne un aperçu des diverses approches thérapeutiques et de leurs applications dans les soins de santé et la recherche. Par type, le marché comprend les thérapies anti-sens et anti-géniques, les séquences inhibitrices courtes, la thérapie par transfert de gènes, les analogues nucléosidiques, les ribozymes et les aptamères. Les technologies antisens et antigéniques dominent en raison de leur efficacité à faire taire les gènes pathogènes, ce qui en fait un outil précieux dans le traitement des troubles génétiques et de certains cancers. Les séquences inhibitrices courtes, telles que les siARN et les miARN, ont gagné en popularité en raison de leurs capacités précises de régulation des gènes, qui sont cruciales dans le traitement de maladies telles que les infections virales et les troubles métaboliques. La thérapie par transfert de gènes continue de croître à mesure que les progrès dans les systèmes d'administration viraux et non viraux améliorent la sécurité et l'efficacité. Les analogues nucléosidiques jouent un rôle essentiel dans les thérapies antivirales et anticancéreuses, tandis que les ribozymes et les aptamères apparaissent comme des plateformes prometteuses pour des traitements ciblés et personnalisés. Chaque type représente une approche unique pour relever des défis médicaux complexes, offrant de multiples options aux prestataires de soins de santé et aux chercheurs.

Par application, le marché comprend les hôpitaux et les instituts universitaires et de recherche. Les hôpitaux exploitent des thérapies à base d’acide nucléique pour traiter toute une série de pathologies, allant des troubles génétiques rares aux infections virales généralisées. Ces thérapies offrent des options de traitement innovantes qui peuvent être adaptées aux besoins individuels des patients. Les instituts universitaires et de recherche constituent l’épine dorsale de l’innovation, menant des études fondamentales pour explorer de nouveaux mécanismes d’action, développer de nouvelles plateformes d’administration et élargir le potentiel thérapeutique des acides nucléiques. Ce double paysage d’applications garantit un pipeline continu d’avancées en recherche et d’adoption clinique, favorisant la croissance et l’évolution des thérapies à base d’acide nucléique dans l’ensemble du spectre des soins de santé.

Par type

• Antisens et antigène : Les technologies antisens et antigènes représentent environ 35 % du marché. Ces thérapies sont conçues pour bloquer l’expression des gènes responsables de maladies, les faisant taire efficacement. Ils ont été particulièrement efficaces dans le ciblage des troubles génétiques et de certains cancers, démontrant une grande efficacité et une adoption croissante dans la pratique clinique.
• Séquences inhibitrices courtes : Les séquences inhibitrices courtes, notamment les siARN et les miARN, représentent environ 20 % du marché. Ces molécules régulent l’expression des gènes avec une grande précision, offrant des solutions ciblées pour des pathologies telles que les infections virales, les maladies auto-immunes et les troubles métaboliques. Leur capacité à réguler négativement des gènes spécifiques avec un minimum d’effets hors cible en fait un outil précieux dans le développement thérapeutique.
• Thérapie par transfert de gènes : La thérapie par transfert de gènes représente environ 15 % du marché. Cette approche consiste à fournir des gènes fonctionnels pour remplacer ou compléter ceux qui sont défectueux. Avec les progrès des méthodes d’administration virales et non virales, la thérapie par transfert génique est de plus en plus utilisée pour traiter les maladies génétiques héréditaires, ouvrant ainsi la voie à une correction à long terme de la maladie.
• Analogues nucléosidiques : Les analogues nucléosidiques représentent environ 15 % du marché. Ces composés sont largement utilisés dans les thérapies antivirales et anticancéreuses. En imitant les nucléosides naturels, ils interfèrent avec la réplication virale ou la synthèse de l'ADN des cellules cancéreuses, constituant ainsi un traitement fondamental pour diverses infections et tumeurs malignes.
• Ribozymes : Les ribozymes représentent environ 10 % du marché. Ces molécules d'ARN agissent comme des catalyseurs, clivant des séquences d'ARN spécifiques pour réduire l'expression des gènes liés à la maladie. Bien qu’ils en soient encore aux premiers stades de développement, les ribozymes présentent un potentiel pour traiter des maladies telles que l’hépatite virale et certains troubles génétiques.
• Aptamères : Les aptamères représentent environ 5 % du marché. Ces molécules d'ADN ou d'ARN courtes et simple brin se lient à des cibles spécifiques avec une affinité élevée, offrant ainsi un potentiel pour des thérapies hautement sélectives. Les aptamères sont à l'étude pour une utilisation en oncologie, dans les maladies cardiovasculaires et en médecine personnalisée, ce qui en fait un ajout prometteur à l'arsenal thérapeutique basé sur les acides nucléiques.

Par candidature

• Hôpitaux : Les hôpitaux représentent environ 60 % du marché. Ils utilisent des thérapies à base d'acide nucléique pour traiter un large éventail de pathologies, allant des troubles génétiques rares aux maladies infectieuses les plus courantes. La capacité d'offrir des options de traitement ciblées et personnalisées améliore les résultats pour les patients et soutient l'adoption croissante de ces thérapies en milieu clinique.
• Instituts universitaires et de recherche : Les instituts universitaires et de recherche représentent environ 40 % du marché. Ces organisations stimulent l'innovation en explorant de nouvelles technologies d'acide nucléique, en optimisant les systèmes d'administration et en menant des essais cliniques à un stade précoce. Leurs travaux jettent les bases de futures percées thérapeutiques, garantissant un pipeline constant de traitements avancés à usage commercial et hospitalier.

Perspectives régionales

Le marché des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique présente des modèles de croissance variables selon les régions, tirés par des facteurs tels que l’infrastructure de recherche, les investissements dans les soins de santé et la prévalence des maladies. L’Amérique du Nord domine le marché grâce à un financement solide, à des sociétés biopharmaceutiques bien établies et à une forte concentration sur la médecine personnalisée. L’Europe suit de près, soutenue par un environnement de recherche collaboratif, une adoption croissante de thérapies de précision et des incitations gouvernementales en faveur de solutions de santé innovantes. L’Asie-Pacifique est la région qui connaît la croissance la plus rapide, propulsée par les progrès rapides de la biotechnologie, la demande croissante de thérapies ciblées et d’importants investissements dans les soins de santé. Le Moyen-Orient et l'Afrique, bien que de plus petite taille, connaissent une croissance constante à mesure que l'accès aux traitements avancés s'améliore et que les initiatives de recherche se développent. En comprenant ces tendances régionales, les acteurs du marché peuvent aligner leurs stratégies pour saisir les opportunités et répondre aux besoins locaux spécifiques en matière de soins de santé.

Amérique du Nord

L’Amérique du Nord représente environ 40 % du marché mondial des thérapies à base d’acide nucléique. La solide infrastructure de recherche de la région, son secteur biotechnologique bien établi et l’importance croissante accordée à la médecine personnalisée génèrent une demande constante. Les États-Unis sont à la tête des essais cliniques, des approbations réglementaires et des lancements de produits, ce qui en fait le marché le plus vaste et le plus avancé pour ces thérapies.

Europe

L'Europe représente environ 30 % du marché. La région bénéficie d’un environnement de recherche collaboratif, d’un financement gouvernemental et d’une attention croissante portée aux thérapies de précision. Des pays comme l’Allemagne, la France et le Royaume-Uni sont à l’avant-garde du développement thérapeutique à base d’acide nucléique, contribuant à une croissance régulière du marché et à une adoption clinique croissante.

Asie-Pacifique

L’Asie-Pacifique détient environ 25 % du marché et constitue la région qui connaît la croissance la plus rapide. La prévalence croissante des troubles génétiques et des maladies infectieuses, associée aux progrès rapides de la biotechnologie, soutient une forte demande de thérapies à base d'acide nucléique. La Chine, le Japon et la Corée du Sud sont en tête, avec des investissements croissants dans la recherche, les essais cliniques et la commercialisation.

Moyen-Orient et Afrique

Le Moyen-Orient et l'Afrique représentent environ 5 % du marché. Bien que de plus petite taille, la région connaît une croissance régulière grâce à l’amélioration de l’accès aux soins de santé, à l’intérêt croissant pour les thérapies avancées et aux initiatives gouvernementales visant à soutenir la recherche et l’innovation. Des pays comme l’Arabie saoudite, les Émirats arabes unis et l’Afrique du Sud contribuent grandement à l’expansion de la présence sur le marché de la région.

LISTE DES PRINCIPALES ENTREPRISES DU Marché des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique PROFILÉES

• Sciences de la vie des vagues
• Imugène
• Caperna
• Phylogique
• Thérapeutique protagoniste
• Benitec Biopharma
• ÉGEN
• BioMédica
• Transgène
• Copernicus Thérapeutique

Principales entreprises ayant la part la plus élevée

• Sciences de la vie des vagues :22%
• Thérapeutique protagoniste :19%

Analyse et opportunités d’investissement

Le marché des thérapies à base d’acide nucléique connaît une transformation dynamique, avec des flux d’investissements majeurs ciblant l’interférence ARN (ARNi), les oligonucléotides antisens (ASO) et les plateformes d’ARNm. Près de 60 % du financement actuel de la R&D est concentré sur les thérapies de silençage et de modulation génétiques en raison de leurs capacités de ciblage précises et de leur potentiel dans le traitement des maladies rares et génétiques. Cette orientation est motivée par l’incidence croissante des troubles génétiques et la demande croissante de médecine personnalisée.

L’Amérique du Nord domine l’activité d’investissement, capturant environ 46 % du financement mondial, soutenue par de solides écosystèmes biotechnologiques aux États-Unis et au Canada. L'Europe suit avec environ 28 %, en particulier dans des pays comme l'Allemagne et le Royaume-Uni, où l'innovation dans le domaine des thérapies à ARN s'intensifie. L’Asie-Pacifique représente environ 20 %, tirée par l’augmentation du financement gouvernemental et l’expansion des startups de biotechnologie en Chine, au Japon et en Corée du Sud.

Environ 40 % des investissements sont dirigés vers des plateformes d’ARNm, alimentées par les récents succès des applications de vaccins et la polyvalence croissante des thérapies en oncologie et de remplacement des protéines. Environ 35 % du capital est consacré au développement d'oligonucléotides antisens pour les maladies neurologiques et musculaires rares. Un autre 25 % se concentre sur les technologies d'administration à base de nanoparticules pour améliorer la pénétration cellulaire et minimiser les effets hors cible. Ces investissements reflètent une évolution vers des thérapies curatives et modificatrices de la maladie, ouvrant de nouvelles portes à des paradigmes de traitement innovants.

Développement de NOUVEAUX PRODUITS

Le développement de produits sur le marché des thérapies à base d’acide nucléique en 2025 est centré sur l’amélioration des systèmes d’administration, de la spécificité des cibles et de la durabilité thérapeutique. Environ 55 % des lancements de nouveaux produits concernaient des thérapies à base d’ARN, notamment des médicaments à ARNsi et à ARNm, ciblant des indications oncologiques et neurologiques. Ces thérapies ont montré une efficacité d’absorption cellulaire 30 % supérieure et une amélioration jusqu’à 25 % de la durée de l’activité thérapeutique par rapport aux versions précédentes.

Près de 45 % des nouveaux produits incorporaient des systèmes de délivrance de nanoparticules lipidiques (LNP), améliorant ainsi la biodisponibilité et la libération intracellulaire pour les applications systémiques. Ces systèmes ont permis une plus grande efficacité de silençage des gènes cibles et ont minimisé l'activation immunitaire, ce qui les rend adaptés à la gestion des maladies chroniques. Environ 35 % des thérapies nouvellement développées se sont concentrées sur des oligonucléotides antisens dotés de squelettes chimiquement modifiés tels que des structures phosphorothioate ou morpholino, ce qui a entraîné une résistance accrue aux nucléases et une amélioration de 20 % du ciblage des tissus.

Un autre 28 % des innovations mettaient l’accent sur les technologies de plateforme modulaire, permettant une adaptation rapide du même squelette médicamenteux à différentes cibles génétiques, en particulier dans les maladies rares et orphelines. De plus, environ 25 % des produits introduits en 2025 présentaient des capacités multi-cibles, offrant un traitement à dose unique pour les maladies d'origine génétique multifactorielle. Ces avancées en matière de produits marquent une évolution cruciale vers des thérapies ciblées avec précision et plus durables avec des applications cliniques plus larges.

Développements récents

• Sciences de la vie des vagues :Début 2025, Wave Life Sciences a annoncé la réussite d’un essai de phase II pour son candidat oligonucléotide stéréopur ciblant la maladie de Huntington. La thérapie a démontré une réduction de 32 % des niveaux de protéine huntingtine mutante avec des effets durables sur 12 semaines, renforçant ainsi son potentiel clinique dans la neurodégénérescence.
• Thérapeutique protagoniste :Protagonist Therapeutics a lancé une nouvelle immunothérapie basée sur l'ARNm à la mi-2025 pour les cancers hématologiques. Le produit a permis une réduction du volume tumoral de 25 % dans les modèles précliniques et a progressé vers une évaluation clinique à un stade précoce avec une réponse immunogène prometteuse et un profil de toxicité minimal.
• Benitec Biopharma :En 2025, Benitec Biopharma a introduit une thérapie de silençage génique utilisant l’interférence ARN dirigée par l’ADN (ddRNAi) pour la dystrophie musculaire oculopharyngée. Les premiers essais ont montré une amélioration de 40 % des marqueurs de force musculaire et une inactivation stable des gènes sur 60 jours, signalant un fort potentiel de modification de la maladie.
• Transgène :Transgene a annoncé le lancement d’un essai clinique en 2025 pour un antisens délivré par un virusthérapie oligonucléotidiqueconçu pour traiter les cancers du col de l’utérus liés au VPH. La thérapie a permis d'obtenir une suppression tumorale de 28 % dans des modèles in vitro et in vivo, les premières données humaines indiquant une tolérance et une activation immunitaire élevées.
• Imugène :En 2025, Imugene a lancé un nouveau vaccin à ADN plasmidique conçu pour stimuler les réponses immunitaires dans le cancer du sein. La plateforme a démontré une augmentation de 30 % de l’infiltration des lymphocytes T dans les sites tumoraux lors des essais de phase I, soutenant ainsi une utilisation future dans des schémas thérapeutiques d’immunothérapie combinée.

COUVERTURE DU RAPPORT

Le rapport sur le marché des produits thérapeutiques à base d’acide nucléique présente une couverture complète des classes de médicaments, des technologies d’administration, des segments d’application et des tendances régionales. Le marché est classé par type de thérapie (ARNi, oligonucléotides antisens, ARNm et aptamères), l'ARNi et l'ARNm représentant collectivement environ 60 % de l'activité actuelle du marché en raison de leur polyvalence thérapeutique et de la maturité de leur pipeline.

Par application, les maladies génétiques rares représentent environ 35 % de l'attention du marché, suivies par l'oncologie (30 %), la neurologie (20 %) et les maladies infectieuses (10 %). Au niveau régional, l'Amérique du Nord domine avec 46 % de part de marché, suivie de l'Europe (28 %) et de l'Asie-Pacifique (20 %), grâce à de solides pipelines cliniques, à un financement de la recherche et à un paysage réglementaire favorable.

Environ 50 % des acteurs du marché investissent dans des technologies d’administration de nouvelle génération telles que les nanoparticules lipidiques et les vecteurs viraux. Environ 30 % se concentrent sur le développement de plateformes multi-indications qui réduisent les délais de mise sur le marché et les coûts de fabrication. Les 20 % restants sont des produits chimiques avancés de stabilisation des acides nucléiques pour une demi-vie améliorée et une fréquence d’administration réduite.

Des acteurs clés tels que Wave Life Sciences, Protagonist Therapeutics, Benitec Biopharma et Transgene sont à la pointe de l'innovation grâce à de nouveaux mécanismes, des collaborations stratégiques et des approbations accélérées. Le rapport souligne les tendances émergentes en matière de thérapies combinées, d’intégration de biomarqueurs numériques et d’adaptations réglementaires qui remodèlent le paysage de la médecine personnalisée basée sur les acides nucléiques.