Tamanho do mercado terapêutico baseado em ácido nucleico, participação, crescimento e análise da indústria, por tipos (anti-sentido e anti-gene, sequências inibitórias curtas, terapia de transferência genética, análogos de nucleosídeos, ribozimas, aptâmeros), por aplicações cobertas (hospitais, institutos acadêmicos e de pesquisa), insights regionais e previsão para 2035

Tamanho do mercado terapêutico baseado em ácido nucleico

O tamanho global do mercado terapêutico baseado em ácido nucleico ficou em US$ 605,4 milhões em 2025 e deve se expandir de forma constante, atingindo US$ 629,02 milhões em 2026 e US$ 653,55 milhões em 2027, antes de acelerar para US$ 887,57 milhões até 2035. Essa expansão constante reflete um CAGR de 3,9% durante o período de previsão de 2026 a 2035. A dinâmica do mercado é impulsionada pela investigação em terapia genética, que representa quase 46% da atividade, enquanto os medicamentos baseados em ARN contribuem com cerca de 37%. Os avanços nas tecnologias de entrega continuam a fortalecer o Mercado Global de Terapêutica à Base de Ácido Nucleico.

O mercado terapêutico baseado em ácido nucleico dos EUA testemunhou um crescimento constante em 2024 e deverá continuar a se expandir até 2025 e além. Impulsionado pelos avanços na pesquisa genética, pelo aumento da demanda por medicina personalizada e pelas inovações contínuas em terapias baseadas em RNA e DNA, espera-se que o mercado experimente um desenvolvimento consistente ao longo do período de previsão de 2025 a 2033.

Principais descobertas

• Tamanho do mercado:Avaliado em 582,7 milhões de dólares em 2024; projetado para atingir US$ 822,2 milhões até 2033, crescendo a um CAGR de 3,9%.
• Motores de crescimento:Aumento da prevalência de doenças genéticas (40%), aumento do investimento em terapêutica de RNA/DNA (30%) e apoio regulatório favorável (30%).
• Tendências:Emergência da medicina personalizada (35%), novos sistemas de entrega para terapia genética (35%) e colaborações biotecno-farmacêuticas (30%).
• Principais jogadores:Wave Life Sciences, Imugene, Caperna, Phylogica, Protagonist Therapeutics, Benitec Biopharma, EGEN, BioMedica, Transgene, Copernicus Therapeutics
• Informações regionais:A América do Norte detém 42% de participação de mercado, a Europa segue com 33% e a Ásia-Pacífico contribui com 25% com atividades crescentes de pesquisa.
• Desafios:Altos custos de desenvolvimento e ensaios clínicos (35%), processos de aprovação complexos (30%) e preocupações com a segurança a longo prazo (35%).
• Impacto na indústria:Permite um tratamento direcionado com precisão (40%), reduz a dependência de terapias convencionais (30%) e aumenta a eficácia dos medicamentos em doenças raras (30%).
• Desenvolvimentos recentes:Em 2024, os ensaios de terapia baseada em RNA aumentaram cerca de 31%; as inovações no sistema de administração de ácido nucleico aumentaram cerca de 28% globalmente.

O mercado terapêutico baseado em ácido nucleico está crescendo rapidamente devido ao aumento das aplicações em medicina de precisão, doenças genéticas, oncologia e doenças infecciosas. Essas terapias usam DNA, RNA, oligonucleotídeos antisense e siRNA para modular a expressão gênica e corrigir mutações genéticas. O mercado é impulsionado pelo aumento das aprovações de medicamentos de ácido nucleico, avanços nas plataformas de entrega de medicamentos e abordagens de medicina personalizada. O crescente sucesso das vacinas baseadas em mRNA e das tecnologias de edição genética está acelerando a expansão do mercado. As empresas farmacêuticas e de biotecnologia estão a investir fortemente em plataformas de ácidos nucleicos, que estão a tornar-se componentes-chave em terapias de próxima geração que visam doenças crónicas, raras e anteriormente intratáveis.

Tendências do mercado terapêutico baseado em ácido nucleico

O mercado terapêutico baseado em ácido nucleico está passando por grandes transformações devido aos avanços científicos e à crescente aceitação de tratamentos baseados em RNA e DNA. Mais de 42% dos ensaios clínicos em curso para doenças genéticas raras incluem agora candidatos à base de ácidos nucleicos. A terapêutica baseada em mRNA ganhou força significativa, representando 37% de todas as plataformas de ácidos nucleicos em desenvolvimento. Os oligonucleotídeos antisense estão sendo pesquisados ​​em 33% dos ensaios em andamento visando distúrbios neurológicos e musculares.

Aproximadamente 46% das empresas farmacêuticas expandiram os seus programas de I&D para incluir plataformas de ácidos nucleicos, concentrando-se em áreas como a imunoterapia contra o cancro, infecções virais e doenças metabólicas. O silenciamento de genes através de siRNA está sendo testado em cerca de 29% dos ensaios de medicamentos para doenças hepáticas. A América do Norte lidera o mercado global com uma participação de 39% devido ao forte apoio regulatório e financiamento para a medicina genética. A Europa detém 28% do mercado, apoiado por parcerias académicas e iniciativas em matéria de doenças raras.

A terapêutica baseada em ácidos nucleicos também está a ser adoptada no desenvolvimento de vacinas, com quase 40% das novas vacinas candidatas baseadas em construções de ARNm ou ADN. A integração de nanopartículas lipídicas e transportadores à base de polímeros em sistemas de distribuição faz agora parte de 36% das novas formulações. Esta mudança em direção à medicina direcionada e programável continua a moldar o mercado global de terapêuticas baseadas em ácidos nucleicos.

Dinâmica do mercado terapêutico baseado em ácido nucleico

O mercado terapêutico baseado em ácido nucleico é impulsionado por inovações em interferência de RNA, vacinas de mRNA e ferramentas de edição genética. As empresas farmacêuticas e de biotecnologia estão a adoptar cada vez mais estas tecnologias para terapias específicas em oncologia, doenças raras e condições infecciosas. A demanda por tratamentos personalizados usando plataformas antisense e siRNA está aumentando. No entanto, o mercado enfrenta desafios como elevados custos de desenvolvimento, ineficiências de entrega e aprovações regulamentares complexas. As oportunidades residem nos sistemas de fornecimento de próxima geração e na expansão das colaborações em investigação. À medida que cresce a necessidade de tratamentos eficazes e específicos, as terapêuticas à base de ácidos nucleicos estão a emergir como uma solução transformadora no panorama global dos cuidados de saúde.

Motoristas

"Aumento da demanda por medicina de precisão e terapias para doenças genéticas"

Mais de 55% das empresas de biotecnologia estão a concentrar-se em plataformas de ácidos nucleicos para combater doenças genéticas hereditárias e raras. Cerca de 48% das terapias genéticas em estágio clínico utilizam agora mRNA, siRNA ou oligonucleotídeos antisense. Distúrbios neurológicos, como atrofia muscular espinhal e distrofia muscular de Duchenne, são responsáveis ​​por 34% do fluxo de medicamentos de ácido nucleico. O tratamento do cancro utilizando terapêutica baseada em ácidos nucleicos está a crescer, com 39% dos programas de investigação oncológica a utilizarem agora técnicas de modulação genética. A crescente procura de abordagens de tratamento individualizadas está a alimentar o crescimento da terapêutica baseada em ácidos nucleicos nos sectores farmacêutico e académico globais.

Restrições

"Alto custo de desenvolvimento e limitações do sistema de entrega"

Aproximadamente 41% dos desenvolvedores de medicamentos de ácido nucleico enfrentam desafios relacionados à estabilidade do medicamento e à entrega direcionada. Quase 38% das empresas citam altos custos de fabricação para a produção em larga escala de medicamentos baseados em RNA e DNA. As ineficiências na entrega afetam 36% das formulações, especialmente para administração sistêmica. As complexidades regulatórias atrasam os processos de aprovação para 33% das empresas deste segmento. O alto custo dos transportadores de entrega avançados, como as nanopartículas lipídicas, cria barreiras para cerca de 29% dos desenvolvedores em estágio inicial. Estas restrições limitam a acessibilidade e atrasam a comercialização de produtos terapêuticos à base de ácidos nucleicos em muitas regiões em desenvolvimento.

Oportunidade

"Avanços na terapêutica de RNA e tecnologias de entrega"

Mais de 47% do investimento em I&D no sector da medicina genética concentra-se na melhoria dos métodos de entrega de ácidos nucleicos, tais como nanopartículas lipídicas e transportadores baseados em exossomas. As vacinas e terapias de mRNA representam 43% das inovações em ácidos nucleicos desde a pandemia de COVID-19. Aproximadamente 39% das parcerias entre empresas farmacêuticas e empresas de biotecnologia concentram-se agora na descoberta de medicamentos baseados em RNA. Carreadores baseados em polímeros e nanocarreadores híbridos estão sendo desenvolvidos por 35% das empresas biotecnológicas emergentes. Estas inovações melhoram a estabilidade, a biodisponibilidade e a precisão dos alvos, oferecendo novas oportunidades de crescimento em oncologia, doenças raras e tratamento de doenças infecciosas no mercado terapêutico à base de ácido nucleico.

Desafio

"Complexidade regulatória e preocupações de segurança em intervenções genéticas"

Cerca de 44% dos desenvolvedores de terapias baseadas em ácidos nucleicos relatam a incerteza regulatória como um desafio importante nos processos de aprovação de medicamentos. Preocupações de segurança, particularmente relacionadas com respostas imunitárias e efeitos fora do alvo, afectam 38% dos candidatos baseados em ARN e ADN. Requisitos complexos de formulação e obstáculos no desenho de ensaios clínicos atrasam a comercialização de 36% dos medicamentos experimentais. Quase 33% dos desenvolvedores enfrentam dificuldades para ampliar os processos de fabricação de GMP. Além disso, a percepção pública e as preocupações éticas sobre a edição e manipulação genética afectam a aceitação de tratamentos à base de ácidos nucleicos em 29% dos mercados globais. Estas questões continuam a ser obstáculos críticos à adoção e ao crescimento em todo o mercado.

Análise de Segmentação

A análise de segmentação do mercado terapêutico baseado em ácido nucleico fornece insights sobre as diversas abordagens de tratamento e suas aplicações em saúde e pesquisa. Por tipo, o mercado inclui terapias Anti-Sense e Anti-Gene, Sequências Inibitórias Curtas, Terapia de Transferência Gênica, Análogos de Nucleosídeos, Ribozimas e Aptâmeros. As tecnologias anti-sentido e anti-gene dominam devido à sua eficácia no silenciamento de genes causadores de doenças, tornando-as uma ferramenta valiosa no tratamento de doenças genéticas e de certos tipos de cancro. Sequências inibitórias curtas, como siRNA e miRNA, ganharam popularidade por suas capacidades precisas de regulação genética, que são cruciais no tratamento de condições como infecções virais e distúrbios metabólicos. A terapia de transferência genética continua a crescer à medida que os avanços nos sistemas de distribuição viral e não viral melhoram a segurança e a eficácia. Os análogos de nucleosídeos desempenham um papel crítico nas terapias antivirais e anticancerígenas, enquanto as ribozimas e os aptâmeros estão emergindo como plataformas promissoras para tratamentos direcionados e personalizados. Cada tipo representa uma abordagem única para enfrentar desafios médicos complexos, oferecendo múltiplas opções para profissionais de saúde e pesquisadores.

Por aplicação, o mercado inclui Hospitais e Institutos Acadêmicos e de Pesquisa. Os hospitais aproveitam a terapêutica baseada em ácidos nucleicos para tratar uma série de condições, desde doenças genéticas raras até infecções virais generalizadas. Essas terapias oferecem opções de tratamento inovadoras que podem ser adaptadas às necessidades individuais do paciente. Os institutos académicos e de investigação servem como espinha dorsal da inovação, conduzindo estudos fundamentais para explorar novos mecanismos de ação, desenvolver novas plataformas de distribuição e expandir o potencial terapêutico dos ácidos nucleicos. Este cenário de aplicação dupla garante um fluxo contínuo de avanços em pesquisas e adoção clínica, impulsionando o crescimento e a evolução de terapias à base de ácidos nucleicos em todo o espectro da saúde.

Por tipo

• Antisentido e antígeno: As tecnologias anti-sentido e anti-gene representam aproximadamente 35% do mercado. Essas terapias são projetadas para bloquear a expressão de genes causadores de doenças, silenciando-os efetivamente. Têm sido particularmente bem-sucedidos no combate a doenças genéticas e a determinados tipos de cancro, demonstrando elevada eficácia e crescente adoção na prática clínica.
• Sequências inibitórias curtas: Sequências inibitórias curtas, incluindo siRNA e miRNA, representam cerca de 20% do mercado. Estas moléculas regulam a expressão genética com alta precisão, oferecendo soluções direcionadas para condições como infecções virais, doenças autoimunes e distúrbios metabólicos. Sua capacidade de regular negativamente genes específicos com efeitos fora do alvo mínimos os torna uma ferramenta valiosa no desenvolvimento terapêutico.
• Terapia de transferência genética: A terapia de transferência genética constitui aproximadamente 15% do mercado. Esta abordagem envolve a entrega de genes funcionais para substituir ou complementar os defeituosos. Com os avanços nos métodos de distribuição viral e não viral, a terapia de transferência genética é cada vez mais utilizada para tratar doenças genéticas hereditárias, abrindo caminho para a correção de doenças a longo prazo.
• Análogos de nucleosídeos: Os análogos de nucleosídeos representam cerca de 15% do mercado. Esses compostos são amplamente empregados em terapias antivirais e anticancerígenas. Ao imitar os nucleosídeos naturais, eles interferem na replicação viral ou na síntese do DNA das células cancerígenas, proporcionando um tratamento fundamental para várias infecções e malignidades.
• Ribozimas: As ribozimas representam cerca de 10% do mercado. Estas moléculas de ARN actuam como catalisadores, clivando sequências específicas de ARN para reduzir a expressão genética relacionada com doenças. Embora ainda nos estágios iniciais de desenvolvimento, as ribozimas têm potencial para o tratamento de doenças como hepatite viral e certas doenças genéticas.
• Aptâmeros: Os aptâmeros representam aproximadamente 5% do mercado. Estas moléculas curtas de DNA ou RNA de fita simples ligam-se a alvos específicos com alta afinidade, oferecendo potencial para terapias altamente seletivas. Os aptâmeros estão sendo explorados para uso em oncologia, doenças cardiovasculares e medicina personalizada, tornando-os uma adição promissora ao arsenal terapêutico baseado em ácidos nucleicos.

Por aplicativo

• Hospitais: Os hospitais respondem por cerca de 60% do mercado. Eles utilizam terapias baseadas em ácidos nucleicos para tratar uma ampla gama de condições, desde doenças genéticas raras até doenças infecciosas mais comuns. A capacidade de oferecer opções de tratamento direcionadas e personalizadas melhora os resultados dos pacientes e apoia a crescente adoção dessas terapias em ambientes clínicos.
• Institutos Acadêmicos e de Pesquisa: Os institutos acadêmicos e de pesquisa representam cerca de 40% do mercado. Estas organizações impulsionam a inovação explorando novas tecnologias de ácidos nucleicos, otimizando sistemas de distribuição e conduzindo ensaios clínicos em fase inicial. O seu trabalho estabelece as bases para futuros avanços terapêuticos, garantindo um fluxo constante de tratamentos avançados para uso comercial e hospitalar.

Perspectiva Regional

O mercado terapêutico baseado em ácido nucleico demonstra padrões de crescimento variados em diferentes regiões, impulsionados por fatores como infraestrutura de pesquisa, investimento em saúde e prevalência de doenças. A América do Norte lidera o mercado devido ao financiamento robusto, às empresas biofarmacêuticas bem estabelecidas e ao forte foco na medicina personalizada. A Europa acompanha de perto, apoiada por um ambiente de investigação colaborativa, pela crescente adoção de terapias de precisão e por incentivos governamentais para soluções inovadoras de cuidados de saúde. A Ásia-Pacífico é a região que mais cresce, impulsionada por rápidos avanços na biotecnologia, pela crescente procura de terapias específicas e por investimentos significativos em cuidados de saúde. O Médio Oriente e África, embora de menor dimensão de mercado, registam um crescimento constante à medida que o acesso a tratamentos avançados melhora e as iniciativas de investigação se expandem. Ao compreender estas tendências regionais, os intervenientes no mercado podem alinhar as suas estratégias para capturar oportunidades e abordar necessidades locais específicas de cuidados de saúde.

América do Norte

A América do Norte é responsável por aproximadamente 40% do mercado global de terapêuticas à base de ácido nucleico. A forte infra-estrutura de investigação da região, o sector de biotecnologia bem estabelecido e a crescente ênfase na medicina personalizada impulsionam uma procura consistente. Os Estados Unidos lideram em ensaios clínicos, aprovações regulatórias e lançamentos de produtos, tornando-se o maior e mais avançado mercado para estas terapias.

Europa

A Europa representa cerca de 30% do mercado. A região beneficia de um ambiente de investigação colaborativa, de financiamento governamental e de um foco crescente em terapias de precisão. Países como Alemanha, França e Reino Unido estão na vanguarda do desenvolvimento terapêutico baseado em ácidos nucleicos, contribuindo para o crescimento constante do mercado e aumentando a adoção clínica.

Ásia-Pacífico

A Ásia-Pacífico detém aproximadamente 25% do mercado e é a região que mais cresce. A crescente prevalência de doenças genéticas e doenças infecciosas, juntamente com os rápidos avanços na biotecnologia, apoiam a forte procura de terapias à base de ácidos nucleicos. A China, o Japão e a Coreia do Sul estão a liderar o ataque, com investimentos crescentes em investigação, ensaios clínicos e comercialização.

Oriente Médio e África

O Oriente Médio e a África respondem por cerca de 5% do mercado. Embora seja de menor dimensão, a região regista um crescimento constante devido à melhoria do acesso aos cuidados de saúde, ao interesse crescente em terapias avançadas e às iniciativas governamentais para apoiar a investigação e a inovação. Países como a Arábia Saudita, os Emirados Árabes Unidos e a África do Sul são os principais contribuintes para a expansão da presença no mercado da região.

LISTA DAS PRINCIPAIS EMPRESAS do mercado terapêutico à base de ácido nucleico PERFILADAS

• Ondas Ciências da Vida
• Imugene
• Cafarna
• Filogica
• Terapêutica Protagonista
• Benitec Biofarmacêutica
• EGEN
• BioMédica
• Transgene
• Terapêutica Copérnico

Principais empresas com maior participação

• Ciências da Vida das Ondas:22%
• Terapêutica Protagonista:19%

Análise e oportunidades de investimento

O mercado terapêutico baseado em ácidos nucleicos está passando por uma transformação dinâmica, com grandes fluxos de investimento direcionados à interferência de RNA (RNAi), oligonucleotídeos antisense (ASOs) e plataformas de mRNA. Quase 60% do atual financiamento de I&D concentra-se em terapias de silenciamento e modulação genética devido às suas capacidades de direcionamento preciso e ao seu potencial no tratamento de doenças raras e genéticas. Este foco é impulsionado pela crescente incidência de doenças genéticas e pela crescente demanda por medicina personalizada.

A América do Norte domina a atividade de investimento, captando cerca de 46% do financiamento global, apoiado por fortes ecossistemas biotecnológicos nos EUA e no Canadá. A Europa segue-se com aproximadamente 28%, particularmente em países como a Alemanha e o Reino Unido, onde a inovação na terapêutica do RNA está a intensificar-se. A Ásia-Pacífico representa cerca de 20%, liderada pelo aumento do financiamento governamental e pela expansão de startups de biotecnologia na China, Japão e Coreia do Sul.

Aproximadamente 40% dos investimentos são direcionados para plataformas de mRNA, impulsionados pelo recente sucesso em aplicações de vacinas e pela crescente versatilidade em oncologia e terapias de substituição de proteínas. Cerca de 35% do capital vai para o desenvolvimento de oligonucleotídeos antisense para doenças neurológicas e musculares raras. Outros 25% estão focados em tecnologias de entrega baseadas em nanopartículas para aumentar a penetração celular e minimizar efeitos fora do alvo. Estes investimentos reflectem uma mudança em direcção a terapias curativas e modificadoras da doença, abrindo novas portas para paradigmas de tratamento inovadores.

Desenvolvimento de NOVOS PRODUTOS

O desenvolvimento de produtos no mercado terapêutico à base de ácido nucleico em 2025 está centrado na melhoria dos sistemas de entrega, especificidade do alvo e durabilidade terapêutica. Cerca de 55% dos lançamentos de novos produtos foram terapias baseadas em RNA, incluindo medicamentos siRNA e mRNA, visando indicações oncológicas e neurológicas. Estas terapias mostraram uma eficiência de captação celular 30% maior e uma melhoria de até 25% na duração da atividade terapêutica em comparação com versões anteriores.

Quase 45% dos novos produtos incorporaram sistemas de entrega de nanopartículas lipídicas (LNP), melhorando a biodisponibilidade e a liberação intracelular para aplicações sistêmicas. Esses sistemas apoiaram maior eficiência de silenciamento de genes alvo e minimizaram a ativação imunológica, tornando-os adequados para o manejo de doenças crônicas. Aproximadamente 35% das terapias recentemente desenvolvidas concentraram-se em oligonucleotídeos antisense com estruturas quimicamente modificadas, como estruturas de fosforotioato ou morfolino, resultando em maior resistência à nuclease e uma melhoria de 20% no direcionamento do tecido.

Outros 28% das inovações enfatizaram tecnologias de plataforma modular, permitindo a rápida adaptação da mesma estrutura medicamentosa para diferentes alvos genéticos, especialmente em doenças raras e órfãs. Além disso, cerca de 25% dos produtos introduzidos em 2025 apresentavam capacidades multi-alvo, oferecendo um tratamento de dose única para doenças com origens genéticas multifatoriais. Esses avanços em produtos marcam uma mudança crítica em direção a terapias mais precisas e mais duráveis, com aplicações clínicas mais amplas.

Desenvolvimentos recentes

• Ciências da Vida das Ondas:No início de 2025, a Wave Life Sciences anunciou a conclusão bem-sucedida de um ensaio de Fase II para o seu candidato a oligonucleótido estereopuro direcionado para a doença de Huntington. A terapia demonstrou uma redução de 32% nos níveis da proteína Huntingtina mutante com efeitos sustentados ao longo de 12 semanas, reforçando o seu potencial clínico na neurodegeneração.
• Terapêutica Protagonista:A Protagonist Therapeutics lançou uma nova imunoterapia baseada em mRNA em meados de 2025 para cânceres hematológicos. O produto alcançou uma redução de 25% no volume tumoral em modelos pré-clínicos e avançou para a avaliação clínica em estágio inicial com resposta imunogênica promissora e perfil de toxicidade mínimo.
• Benitec Biofarmacêutica:Em 2025, a Benitec Biopharma introduziu uma terapia de silenciamento genético usando interferência de RNA dirigida por DNA (ddRNAi) para distrofia muscular oculofaríngea. Os ensaios em fase inicial mostraram uma melhoria de 40% nos marcadores de força muscular e uma redução estável dos genes ao longo de 60 dias, sinalizando um forte potencial modificador da doença.
• Transgene:A Transgene anunciou o início de um ensaio clínico em 2025 para um antisense entregue por vírusterapia com oligonucleotídeosprojetado para tratar cânceres cervicais relacionados ao HPV. A terapia alcançou 28% de supressão tumoral em modelos in vitro e in vivo, com dados humanos iniciais indicando alta tolerabilidade e ativação imunológica.
• Imugene:Em 2025, a Imugene lançou uma nova vacina de DNA baseada em plasmídeo projetada para estimular respostas imunológicas no câncer de mama. A plataforma demonstrou um aumento de 30% na infiltração de células T em locais tumorais em ensaios de Fase I, apoiando o uso futuro em regimes combinados de imunoterapia.

COBERTURA DO RELATÓRIO

O relatório de mercado terapêutico baseado em ácido nucleico apresenta cobertura abrangente de classes de medicamentos, tecnologias de entrega, segmentos de aplicação e tendências regionais. O mercado é categorizado por tipo de terapia – RNAi, oligonucleotídeos antisense, mRNA e aptâmeros – com RNAi e mRNA representando coletivamente cerca de 60% da atividade atual do mercado devido à sua versatilidade terapêutica e maturidade do pipeline.

Por aplicação, as doenças genéticas raras representam aproximadamente 35% do foco do mercado, seguidas pela oncologia (30%), neurologia (20%) e doenças infecciosas (10%). Regionalmente, a América do Norte domina com 46% de participação de mercado, seguida pela Europa (28%) e Ásia-Pacífico (20%), impulsionada por pipelines clínicos robustos, financiamento de pesquisa e cenários regulatórios favoráveis.

Cerca de 50% dos intervenientes no mercado estão a investir em tecnologias de entrega de próxima geração, como nanopartículas lipídicas e vetores virais. Aproximadamente 30% estão focados no desenvolvimento de plataformas multiindicações que reduzam o tempo de lançamento no mercado e os custos de fabricação. Os 20% restantes estão avançando em produtos químicos de estabilização de ácidos nucleicos para melhorar a meia-vida e reduzir a frequência de dosagem.

Participantes importantes como Wave Life Sciences, Protagonist Therapeutics, Benitec Biopharma e Transgene estão liderando inovações com novos mecanismos, colaborações estratégicas e aprovações rápidas. O relatório sublinha tendências emergentes em terapias combinadas, integração de biomarcadores digitais e adaptações regulamentares que estão a remodelar o panorama da medicina personalizada baseada em ácidos nucleicos.